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Setembro é o mês de conscientização sobre a Distrofia Muscular de Duchenne


Setembro marca uma campanha crucial de conscientização sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que afeta aproximadamente um em cada três mil nascimentos, com prevalência em meninos. A DMD provoca degeneração muscular progressiva, afetando não apenas a mobilidade e fala, mas também, em estágios avançados, o funcionamento cardíaco e respiratório. Sem tratamento adequado, a expectativa de vida dos pacientes com a doença raramente ultrapassa os 30 anos.

STF e a questão do tratamento milionário

No próximo dia 30 de setembro, o Supremo Tribunal Federal (STF) tomará uma decisão crucial para as famílias afetadas pela DMD. Em pauta, está a discussão sobre a responsabilidade do governo federal em garantir o fornecimento do Elevidys, um medicamento inovador cujo custo chega a 17 milhões de reais por paciente. O remédio, que ainda aguarda aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), é visto como a única esperança de retardar o avanço da doença, mas seu preço exorbitante coloca as famílias em uma luta contra o tempo e em busca de apoio do governo.

A batalha de uma mãe

Regiane Pereira, mãe de Isaac, de 5 anos, diagnosticado com DMD, descreve o impacto devastador do diagnóstico. “Os exames de sangue mostraram níveis muito altos de CPK. Após o teste genético, a confirmação da distrofia muscular de Duchenne foi um choque. Parecia o fim do mundo”, disse Regiane, emocionada. “A dor é indescritível. Uma mãe sofre junto com a criança”, completou.

A história de Regiane reflete a luta de muitas famílias no Brasil, que não apenas enfrentam a dor emocional, mas também mobilizam campanhas online e recorrem à Justiça para financiar os tratamentos de seus filhos.

A corrida contra o tempo

O neurologista Maciel Pontes destaca a importância da agilidade no tratamento: “O Elevidys deve ser administrado antes dos sete anos de idade para ser eficaz. Após essa idade, a capacidade do medicamento de retardar a progressão da doença diminui drasticamente. Isso cria uma enorme pressão sobre as famílias”. Ele reforça que, embora o Elevidys ofereça uma esperança, não é uma cura definitiva. "Mesmo sendo uma dose única, o paciente precisa de acompanhamento médico contínuo e de terapias adicionais com corticoides", explica Pontes, ressaltando a complexidade do tratamento.

Políticas públicas e impacto social

Com o avanço das pesquisas e a chegada de tratamentos inovadores, como o Elevidys, cresce o debate sobre o papel do governo na garantia do acesso a medicamentos de alto custo para doenças raras. A decisão do STF, prevista para o final deste mês, poderá ser um marco para inúmeras famílias que depositam suas últimas esperanças nessa decisão.

Enquanto ciência, justiça e tempo se entrelaçam nesta batalha, setembro torna-se um mês essencial para a conscientização sobre a Distrofia Muscular de Duchenne. A campanha busca visibilizar uma realidade pouco discutida, mas que impacta profundamente muitas famílias no Brasil e ao redor do mundo.

Conscientização e mobilização por mudanças

A campanha de setembro visa sensibilizar a sociedade, profissionais de saúde e formuladores de políticas públicas sobre a importância do diagnóstico precoce e do acesso a tratamentos. Para muitas famílias, a luta contra a DMD é uma corrida não só contra o tempo, mas também contra barreiras financeiras quase intransponíveis.


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