Caso Lito Souza reforça importância da pesquisa clínica para doenças raras

O diagnóstico do influenciador e especialista em aviação Lito Souza trouxe visibilidade para a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma condição rara e neurodegenerativa associada ao acúmulo de proteínas priônicas anormais no cérebro. A doença provoca comprometimento neurológico progressivo e, atualmente, não há tratamento capaz de interromper ou reverter sua evolução.

O caso também chama atenção para o papel da pesquisa clínica na busca por novas alternativas terapêuticas, especialmente para doenças raras. Esses estudos são realizados com voluntários para avaliar a segurança e a eficácia de medicamentos, vacinas e outros tratamentos antes que possam ser disponibilizados à população.

Segundo Fernando de Rezende Francisco, diretor-executivo da Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica (ABRACRO), a participação em um estudo depende de critérios previamente estabelecidos.

'Para participar de um estudo que já está em andamento, é necessário que o recrutamento ainda esteja aberto e existam vagas disponíveis. O primeiro passo é verificar se o paciente atende aos critérios de inclusão e não apresenta nenhum dos critérios de exclusão definidos no protocolo', explica.

No caso das doenças raras, o desenvolvimento de pesquisas enfrenta desafios adicionais. Como existem poucos pacientes com determinadas condições e eles podem estar distribuídos por diferentes regiões ou países, os estudos frequentemente exigem a colaboração entre centros de pesquisa, instituições e pesquisadores de diferentes localidades.

Todo ensaio clínico também precisa seguir um protocolo previamente definido e passar pelas avaliações éticas e regulatórias exigidas em cada país.

Para quem busca informações sobre pesquisas em andamento, a orientação é conversar com o médico responsável pelo tratamento e procurar instituições de pesquisa, organizações de apoio a pacientes e bases públicas de estudos clínicos.

Com a Lei nº 14.874/2024, que estabelece diretrizes para pesquisas com seres humanos no Brasil, o país também busca ampliar sua participação no cenário internacional da pesquisa clínica.

'A pesquisa clínica não representa apenas uma etapa para testar um novo medicamento. Ela é essencial para desenvolver tratamentos seguros e eficazes, baseados no processo científico de pesquisa, desenvolvimento e inovação. Para pacientes com doenças raras e ainda sem terapias específicas, cada avanço científico pode representar uma nova perspectiva', finaliza Francisco.